TY - THES AU - Rodríguez Fornés, Fátima A3 - Bueren Roncero, Juan Antonio A3 - Güenechea Amurrio, Guillermo PY - 2016 UR - https://hdl.handle.net/20.500.14352/27423 AB - La anemia de Fanconi es una enfermedad hereditaria de baja prevalencia, descrita por primera vez por el pediatra Guido Fanconi en 1927. Esta enfermedad se produce como consecuencia de mutaciones en cualquiera de los 19 genes de Fanconi descritos hasta... AB - Fanconi anemia is an inherited disease of low prevalence that was first described by the pediatrician Guido Fanconi in 1927. This disease occurs as a result of mutations in any of the 19 Fanconi genes so far described, and involved in the Fanconi/BRCA... LA - spa PB - Universidad Complutense de Madrid KW - anemia de Fanconi KW - terapia génica KW - Fanconi anemia KW - Gene therapy TI - Terapia génica dirigida en una nuevo "sitio seguro" en células progenitoras hematopoyéticas humanas para su aplicación en anemia de Fanconi T2 - Targeted gene therapy into a new "safe harbor" site in human hemathopoietic progenitor cells for applications in Fanconi Anemia M3 - doctoral thesis ER -