Ibáñez, AmparoHoya Álvarez, Elena Saiz De La2023-06-212023-06-212016-02https://hdl.handle.net/20.500.14352/66488Zavesca® es un medicamento que contiene como principio activo miglustat. Fue designado medicamento huérfano. El miglustat es un inhibidor de la enzima glucosilceramida sintasa, se utiliza para el tratamiento de dos enfermedades hereditarias que afectan al modo en el que el organismo procesa las grasas: adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1 leve o moderada, a los que no puede administrárseles el tratamiento habitual de sustitución enzimática y a pacientes de todas las edades, con la enfermedad de Niemann-Pick tipo c. Estas dos enfermedades están catalogadas como enfermedades raras, en ambas se produce la acumulación de sustancias en el organismo, llamadas glucoesfingolípidos.spabachelor thesisopen access615.355616.1/.9616-056.7Medicina internaFarmacología (Farmacia)Salud pública (Farmacia)3205 Medicina Interna3209 Farmacología3212 Salud Pública