Terapia génica: presente y futuro

Abstract

La terapia génica (TG) puede definirse como la entrega de material genético en las células para lograr un efecto terapéutico. La introducción de genes en dichas células, será llevada a cabo por diversos vectores, que de forma general pueden dividirse en vectores virales o no virales (dependiendo de su naturaleza). Las enfermedades consideradas como mejores candidatas para desarrollar ese tipo de terapia, son las monogénicas, sin embargo, este recurso terapéutico también utiliza estrategias muy interesantes para encarar el tratamiento de neoplasias e infecciones. En los últimos años se han realizado numerosos ensayos clínicos aplicando la TG en diversas patologías y, si bien muchos de ellos resultaron no ser eficaces, otros se asociaron con efectos adversos inaceptables y otros muchos mostraron a la TG como una alternativa viable para el tratamiento de enfermedades como la Inmunodeficiencia combinada severa, la hemofilia o el Alzheimer. Actualmente se están llevando a cabo varios protocolos de TG muy prometedores en enfermedades tan importantes como el cáncer o la diabetes, entre otras.