Nueva linea terapeútica para el tratamiento de la mielofibrosis: ruxolitinib

Abstract

La mielofibrosis es una neoplasia mieloproliferativa que puede aparecer de novo, Mielofibrosis Primaria, o derivar de Policitemia Vera o Trombocitopenia Esencial.1 La MF se caracteriza por fibrosis en la médula ósea, hematopoyesis extramedular, esplenomegalia progresiva, citopenia y leucoeritroblastosis. La calidad de vida de los pacientes con MF se ve altamente afectada por estos síntomas y otros relacionados con esta enfermedad (sudoración nocturna, fiebre y pérdida de peso, edema periférico y prurito). Aproximadamente el 60% de los pacientes con MF presentan la mutación V617F en el gen codificante proteína JAK2, y el resto de pacientes tienen alterada de alguna forma la vía de señalización JAK-STAT, independientemente del gen mutado. Ruxolitinib es un potente inhibidor selectivo de JAK1/JAK2, quinasas mediadoras de la transducción de señales de varias citoquinas y factores de crecimiento, importantes para la hematopoyesis y la función inmune. Este nuevo fármaco, administrado por vía oral, ha demostrado reducir la esplenomegalia y mejorar la sintomatología de la enfermedad, prolongando la supervivencia global de los pacientes en comparación con la mejor terapia disponible (MTD).