Tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna: revisión bibliográfica y estudio de utilización del Eculizumab.

Abstract

Introducción: La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad clonal adquirida causada por una mutación en el gen GPI-A. El eculizumab es el único tratamiento eficaz en HPN clásica y con un elevado coste. Objetivos: Revisión bibliográfica de HPN y estudio de utilización del eculizumab en los pacientes del Hospital Universitario Puerta de Hierro. Material y métodos: Se realiza una revisión bibliográfica consultando las bases de datos Medline, PubMed, Scielo y la editorial Elsevier; y se estudian las historias clínicas de los pacientes en tratamiento con eculizumab. El análisis estadístico se realiza con Microsoft Office Excel 2015. Resultados y discusión: La HPN está caracterizada por tromboembolismo y hemólisis mediada por complemento. El eculizumab es un anticuerpo monoclonal dirigido contra la fracción C5 de éste. Este tratamiento, evaluado en 8pacientes, ha conseguido independencia transfusional en el 25% de los casos y disminución de los requerimientos transfusionales en el resto de los pacientes. También desaparición de los síntomas de distonía de músculo liso en todos ellos. El fármaco es seguro y bien tolerado, de acuerdo a lo descrito en estudios anteriores, sin efectos secundarios significativos salvo el riesgo de infección meningocócica. Conclusión: La HPN es una enfermedad rara, su tratamiento con eculizumab tiene un elevado coste, y por ello se han determinado unos criterios de inclusión muy estrictos. En los pacientes analizados el eculizumab es eficaz en la mejora de la calidad de vida y de la hemólisis, sin embargo la hemoglobina únicamente presenta un ligero ascenso.