Sistemas de liberación en terapia génica de patologías huérfanas del segmento posterior del ojo

Abstract

Las enfermedades huérfanas del segmento posterior del ojo son patologías de naturaleza genética, de baja prevalencia y que producen ceguera irreversible en la mayoría de los pacientes. Su tratamiento requiere el empleo de material genético como sustancias activas. Al tratarse de patologías localizadas en la retina, el acceso de las mismas empleando las vías de administración convencionales se ve dificultado. Por ello, se hace evidente la necesidad del desarrollo de sistemas de liberación formulados específicamente para lograr alcanzar la diana terapéutica y conseguir que el efecto se mantenga durante un tiempo prolongado. Además, resulta importante la elección de la vía de administración más adecuada para este tipo de sistemas.