Herramientas moleculares para el desarrollo de tratamientos basados en la terapia génica

Abstract

La alta prevalencia de enfermedades de origen genético nos está obligando a estudiar y desarrollar técnicas de escisión del genoma cada vez más específicas y seguras. Así como vectores que sean capaces de contener el transgén por el cual se va a sustituir el gen defectuoso que sean capaces de llegar a su lugar de acción y no producir problemas de inmunogenicidad. Estas técnicas de edición del genoma se están utilizando sobre todo en enfermedades monogénicas. En el cáncer, al ser una enfermedad poligénica este tipo de técnicas han encontrado una mayor dificultad.