Herramientas moleculares para el desarrollo de tratamientos basados en la terapia génica

Abstract

La terapia génica se ha definido históricamente como la adición de nuevos genes a las células humanas. Sin embargo, el reciente avance en tecnologías de edición del genoma ha permitido un nuevo paradigma en el que la secuencia del genoma humano puede manipularse con precisión para lograr un efecto terapéutico. Esto incluye la corrección de mutaciones que causan la enfermedad, la adición de genes terapéuticos a sitios específicos en el genoma y la eliminación de genes deletéreos o secuencias del genoma. Este trabajo pretende revisar los diferentes mecanismos y estrategias implicados en la edición del genoma, describir los avances tecnológicos y las distintas aplicaciones diversas áreas de terapia génica y celular. También se analizan los retos actuales y las perspectivas futuras de la edición del genoma como tecnología transformadora para el tratamiento de diversas enfermedades.